龚兆龙：Biomarker带来肿瘤药物开发新希望 | 研发客年会

尊敬的各位来宾：

欢迎参加即将在7月5-7日召开的2018研发客中国新药临床开发高峰论坛。就在上月，一年一度的ASCO大会在芝加哥降下帷幕，来自全球一百多个国家的4万多人参加了这届盛会，来自中国的注册人数超过3000人，这还不包括活跃在美国和全球各地的海外华人。

中国和华人已经成为ASCO的重要力量。会后又传出国家药品监督管理局当选为ICH管理委员会成员的消息。继去年加入ICH后，国家药监局已经要求2018年开始适用M4，E2A，M1，E2B(R3)，和E2D，并在2020年7月1日前实施所有二级指导原则。从我国积极参与包括ASCO在内的重大国际会议到成为全球药物研发的游戏制定者ICH的一员，中国取得了历史性的突破。

临床试验是药物研发的最重要组成部分，是药物最后能否上市的关键，良好的试验设计和规范的实施是保证临床试验成功的关键。过去一年监管环境也发生很多改变，FDA在已有的多项快速审批政策基础上又推出临床试验数据实时评审制，以加速抗癌新药上市。国家药监局推出了一系列鼓励创新加快审评审批的政策。这些新政策对广大急需用药的患者和国内外药企无疑都是重大利好。

随着我国加入ICH和中国医药市场快速增长，外企进入中国市场的速度将大大加快。国内企业如何面对竞争并进入国际市场？欢迎您参加本届高峰论坛，我们一起探讨全球化临床开发策略和中国企业应对之道。期盼在大家共同努力下中国创新药走向国际市场成为全球重磅的一天早日到来！

大会主席 龚兆龙 （思路迪 CEO）

写于2018年6月8日，北京

2017年7月7日，思路迪CEO、前FDA资深新药审评员龚兆龙博士在第一届中国新药临床开发高峰论坛上向与会者介绍了肿瘤药物biomarker开发的思路和整体战略规划，并分享了新药具体的技术标准和药物审批各种管理规范的体会。在第二届大会召开之际，我们将龚博士的发言内容整理如下，以飨读者。

Biomarker带来新希望：

肿瘤药物生物标记物驱动开发策略

众所周知，新药开发难度巨大，即使进入了Ⅲ期临床试验也可能由于适应症人群的选择不合适而导致失败。由于肿瘤普遍存在异质性，肿瘤药开发难度更大。采用生物标志物（biomarker）不仅能将肿瘤新药开发的成功率提高3倍，更重要的是使肿瘤病人用药更精准有效，为患者和新药开发带来了新的希望。

思路迪和康宁杰瑞联合开发的具有全球自主知识产权的PD-L1单域抗体是目前全球唯一皮下注射的PD1/PDL1抗体，具有安全性好，使用便利,生产成本低等特点。目前在中国，美国和日本开展临床试验。该药的Biomarker开发策略贯穿整个开发过程。

龚兆龙在第一届中国新药临床开发高峰论坛。

PD-1/PDL-1的免疫检查点从诞生以来给越来越多病人带来长期获益，使人类看到战胜肿瘤的曙光，使肿瘤变成慢性病成为可能。但是PD1/PDL1抗体只对部分病人有效，用什么生物标记物找到这部分有效人群是一个重大挑战。国外靶向治疗的临床试验中均采用biomarker作为做伴随诊断，目的是找到合适人群使其在治疗中获益。

而在PD1/PDL1抗体开发中最早采用的PDL1表达对某些肿瘤疗效有很好的预测作用，但是对一些别的肿瘤完全没有价值。最近大量数据表明肿瘤突变负荷TMB对预测疗效有一定帮助。

TMB需要用到基因测序手段，而在国内有上千家企业在做基因检测，所以基因测序本身并不难，但是结果分析处理却是难题。怎么将检测的数据变成可用的信息指导临床试验和实践是一个大家正在探索的课题。同时综合运用多个生物标记物指导联合用药的临床试验和临床用药是肿瘤免疫治疗的未来方向。

总第613期  /  登录研发客网站www.PharmaDJ.com可浏览更多文章

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